SS-31

Wichtig (Update 09/2025): Elamipretide (SS-31) ist seit dem 19. September 2025 in den USA unter dem Handelsnamen FORZINITY als erstes mitochondria-targetiertes Medikament überhaupt zugelassen - per Accelerated Approval der FDA zur Verbesserung der Muskelkraft bei Patienten mit Barth-Syndrom ab 30 kg Körpergewicht. Damit ist die Evidenzstufe von 3 auf 4 gestiegen.

Wie wirkt SS-31?

SS-31 (Elamipretide, ehem. Codename Bendavia / MTP-131) ist ein kleines, zellgängiges Peptid mit alternierender aromatisch-kationischer Struktur. Es bindet selektiv an Cardiolipin - ein Phospholipid, das ausschließlich in der inneren Mitochondrienmembran vorkommt - und stabilisiert darüber die Cristae-Struktur. In der FDA-Zulassung wird der Wirkmechanismus zusammengefasst als: „mitochondrial cardiolipin binder that localizes to the inner mitochondrial membrane and improves mitochondrial morphology and function.“

Anders als MOTS-c, das primär die mitochondriale Genexpression und den Glukosestoffwechsel adressiert, arbeitet SS-31 rein strukturell: Es repariert die Membran-Geometrie, senkt dadurch ROS-Ausschüttung und stellt die ATP-Synthese wieder her.

Wofür wird SS-31 eingesetzt?

• Zugelassen: FORZINITY 40 mg s.c. einmal täglich bei Barth-Syndrom (genetisch bestätigt, ≥ 30 kg).
• In Studien: Primäre mitochondriale Myopathie (post-hoc MMPOWER-3, 2024), trockene altersbedingte Makuladegeneration mit geographischer Atrophie (ReCLAIM-2), chronische Herzinsuffizienz.

Wie ist die Studienlage?

Die pivotale TAZPOWER-Studie (Phase 2/3, Cross-over, n = 12) verfehlte ihre primären Endpunkte (6-Minuten-Gehtest, Fatigue-Score) knapp; in der 168-wöchigen Open-Label-Extension zeigten 8 von 10 Patienten jedoch eine klinisch relevante Verbesserung der Knieextensor-Kraft und der 6-Minuten-Gehstrecke (im Mittel +96 m gegenüber Baseline) sowie höheres Herz-Schlagvolumen. Auf Basis dieses intermediären Endpunkts (Knieextensor-Kraft) gewährte die FDA im Oktober 2024 die Accelerated Approval; im September 2025 erfolgte die Zulassung. Eine bestätigende Phase-3-Studie ist gemäß FDA-Auflage in Vorbereitung.

Pharmakokinetik (FORZINITY-Label)

• Dosislinearer Anstieg über 2-80 mg s.c., geringe Akkumulation
• Cmax nach 0,5-1 h, s.c.-Bioverfügbarkeit ≈ 92 %
• Verteilungsvolumen ≈ 0,5 L/kg, Plasmaeiweißbindung ≈ 39 %
• Metabolismus: sequentieller C-terminaler Abbau zu inaktiven Metaboliten M1 (Tripeptid) und M2 (Dipeptid); vollständige renale Elimination innerhalb von 48 h

Sicherheit

Sehr gutes Verträglichkeitsprofil in allen Studien. Kontraindikation: schwere Überempfindlichkeit gegen Elamipretide oder sonstige Bestandteile. Dosisanpassung bei schwerer Niereninsuffizienz (eGFR < 30 ml/min, nicht dialysepflichtig).

Hinweis zu Forschungschemikalien

Im Internet werden weiterhin Reagenzglas-Produkte unter dem Namen „SS-31 Peptid“ mit Rekonstitution in BAC-Wasser und Dosierungen im Mikrogramm-Bereich angeboten. Diese entsprechen nicht dem zugelassenen Arzneimittel FORZINITY (gebrauchsfertige 40-mg-Injektionslösung). Für eine Therapie ist ausschließlich das verkehrsfähige, verschreibungspflichtige FORZINITY relevant.